Városlista
2024. február 21, szerda - Eleonóra

Hírek

2017. November 17. 13:01, péntek | Életmód
Forrás: mti

Először próbálkoztak génszerkesztéssel élő ember szervezetében

Először próbálkoztak génszerkesztéssel élő ember szervezetében

Kaliforniai orvosok először próbálkoztak génszerkesztéssel segíteni egy ritka veleszületett betegségben szenvedő férfi sejtjeiben - tudósított a BBC hírportálja.

Brian Madeux 44 éves arizonai páciens DNS-én akarták kijavítani azt a hibát, ami a Hunter-szindrómát okozza. A férfi "a nap minden pillanatában szenved", ezért vállalkozott, hogy részt vegyen az úttörő kezelésben.

A Hunter-szindróma igen ritka, a mukopoliszacharidózis egy fajtája: a kórban szenvedők a hosszú cukormolekulák lebontásához szükséges enzim előállításának genetikai utasításai nélkül születnek. Ezek a molekulák, mukopoliszacharidok az enzim hibája miatt nem bomlanak le, hanem felhalmozódnak a szervekben és károsítják őket.

Madeux véráramába juttattak két, úgynevezett "molekuláris ollót", melyek a DNS-t két, pontosan meghatározott helyen "vágják el".

A terápiát úgy fejlesztették ki, hogy az "ollók" csak akkor kezdjenek működni, ha a páciens májsejtjeibe jutnak.

"Bízom abban, a génterápiánk biztonságos és hatásos is. Hosszú távon azt reméljük, génterápiával már nem sokkal a születés után segíthetünk a betegeken" - mondta Chester Whitley, a San Francisco-i Kaliforniai Egyetem (UCSF) oaklandi Benioff Gyermekkórháza egyik orvosa, aki részt vett a tesztben.

Korábban már végeztek génterápiát embereken, de akkor a szervezetből kiemelt sejteket "szerkesztették", ellenőrizték a működésüket, majd visszahelyezték őket a testbe.

Ez az eljárás akkor működik, ha a szövetet ideiglenesen el lehet távolítani, később pedig vissza lehet helyezni, mint például a csontvelőmintát. A máj, a szív vagy az agy esetében ez azonban lehetetlen, ezért próbálkoztak a génterápiával a páciens szervezetén belül.

Az infúziót hétfőn kapta a beteg, egyelőre nem tudni, működnek-e nála a "molekuláris ollók", mint korábban az egérkísérletekben. A teszt csak az eljárás biztonságát vizsgálja, további kutatás szükséges ahhoz, hogy megtudják, hatásosan gyógyítja-e a kórt.

Madeux eddig nem tapasztalt mellékhatásokat. Ha minden jól megy, a kutatás keretében akár további kilenc pácienst is kezelhetnek génszerkesztéssel.

Ezek érdekelhetnek még

2024. Február 21. 13:43, szerda | Életmód

Meghalt Czakó Gábor író

Elhunyt Czakó Gábor, a Kossuth- és József Attila-díjas író, kritikus, nyelvrégész, a nemzet művésze szerdán hajnalban, hosszú betegség után halt meg életének 82. évében - közölte a család az MTI-vel.

2024. Február 21. 06:00, szerda | Életmód

Indul a James Blunt-turné, két hét múlva Budapesten lép fel

A franciaországi Rennes-ben kedden elkezdődik James Blunt idei európai turnéja. A világhírű brit dalszerző-előadó március 5-én a budapesti MVM Dome-ban ad koncertet.

2024. Február 20. 06:00, kedd | Életmód

Csaknem tizenkétezer erdei fülesbagoly telelt Magyarországon

A Magyar Madártani és Természetvédelmi Egyesület (MME) idén is elkészítette a Magyarországon telelő erdeifülesbagoly-csapatok országos felmérését.

2024. Február 19. 13:21, hétfő | Életmód

Ma van a Magyar Ápolók Napja

Hazánkban Kossuth Zsuzsanna hősies, önfeláldozó, emberséges cselekedete volt az alapköve a hazai ápolás fejlődésének.